Cellule manipolate contro leucemia, nuova terapia genetica salva bimbo di quattro anni

Studio congiunto Regina Elena Bambino Gesù pubblicato su Embo Reports

Studio congiunto Regina Elena Bambino Gesù pubblicato su Embo Reports

Una bella notizie che secondo gli esperti ha aperto la strada per nuovi risultati positivi nel campo delle malattie genetiche.

"Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù per il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica con cui è stato curato per la prima volta in Italia un bambino di 4 anni, che oggi sta bene ed è stato dimesso, affetto da leucemia linfoblastica acuta..."

E' il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.

Ora che è trascorso un mese dal primo trattamento il piccolo sta bene ed è stato finalmente dimesso.

"Questo successo, frutto di quasi 3 anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal ministero della Salute, conferma come nella nostra sanità vi siano strutture eccellenti, all'avanguardia nella ricerca e di livello internazionale di cui tutti noi dobbiamo essere fieri". La tecnica è denominata CAR-T e consiste nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Negli ultimi esami fatti nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Per la prima volta in Italia un bambino di quattro anni, colpito da leucemia linfoblastica acuta, è stato curato grazie alla terapia genica o immunoterapia, tra le più promettenti strategie nella ricerca contro il cancro. "Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale".

Ma la gente comune queste cose non le capisce e quando ne viene a conoscenza fa considerazioni che portano dritte all'antipolitica.

"Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata - afferma Dallapiccola - capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie".

"È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione - precisa l'esperto - ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo". Una nuova speranza, insomma. "Certamente però siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela".

"Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione - spiega Bruno Dallapiccola".

Ecco come si è svolta la sperimentazione.

L'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù è avvenuta un mese fa.

Foto CAR+ T: Immagini rappresentative di una cellula (linfocita) T non modificata geneticamente (a sinistra) e di una cellula (linfocita) T modificata attraverso un recettore chimerico antigenico (Chimeric Antigen Receptor, CAR, a destra) rivelato tramite la tecnica dell'immunofluorescenza.

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